Leucemia linfocitica cronica (CLL) - Opzioni di trattamento e prognosi
Revisione della leucemia linfocitica cronica (CLL)
Se hai familiarità con i sintomi e i fattori di rischio per la LLC, e hai superato la diagnosi e la stadiazione della CLL, sei probabilmente pronto per fare il passo successivo. Dopo tutto, hai sentito parlare molto dei vari trattamenti disponibili per il cancro.Purtroppo, in questo momento non esiste una terapia che sia considerata una cura per la leucemia linfatica cronica (LLC). Ma anche senza una cura, alcune persone possono vivere per anni e persino decenni con la malattia. Al momento attuale, il trattamento è diretto a fornire ai pazienti un sollievo dai loro sintomi, con la speranza di garantire una buona qualità della vita e una remissione prolungata.
Guarda e aspetta
I pazienti che non manifestano alcun sintomo di CLL, come sudorazioni notturne, febbre, perdita di peso, anemia (basso numero di globuli rossi), trombocitopenia (basso numero di piastrine) o infezioni frequenti non sono suscettibili di beneficiare del trattamento. La terapia in questa fase della malattia non prolungherà la tua vita, né rallenterà la progressione della tua leucemia. Pertanto, di solito viene adottato un approccio "watch-and-wait". In una situazione di watch-and-wait, sarai seguito da un ematologo o da un oncologo e avrai bisogno di sangue per essere visto dal tuo specialista ogni sei o 12 mesi.Tra una visita e l'altra, dovrai prestare attenzione ai segni che il tuo cancro sta progredendo. Potresti notare:
- Gonfiore nei linfonodi
- Disagio o dolore addominale
- Segni di anemia come la pelle pallida e sensazione di estrema stanchezza
- Infezioni frequenti o un'infezione che non andrà via
- Problemi di sanguinamento o ecchimosi
Anche se può essere difficile essere pazienti, è molto importante capire che l'orologio e l'attesa sono lo standard quando CLL non mostra alcun sintomo. La ricerca fino a questo punto non ha mostrato alcun beneficio per l'inizio del trattamento precoce.
Chemioterapia
Per molti anni, la chemioterapia orale con Leukeran (clorambucile) era lo standard di trattamento per la LLC una volta che il cancro ha iniziato a progredire. Mentre la maggior parte dei pazienti ha fatto abbastanza bene con questa terapia, non ha fornito una risposta completa (CR) molto spesso. In questi giorni, il clorambucile è usato solo in pazienti che hanno altri problemi di salute che impediscono loro di ricevere una chemioterapia più forte e tossica.Più recentemente, la chemioterapia di Fludara (fludarabina) si è dimostrata efficace nel trattamento della LLC non trattata e recidivante. Ha migliorato la CR e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al clorambucile, ma non ha ancora dimostrato un vantaggio nella sopravvivenza globale (OS) quando usato da solo. Un altro farmaco della stessa famiglia, Nipent (pentostatina,) è stato utilizzato anche come parte della terapia CLL.
Il vero miglioramento nel trattamento della LLC è avvenuto quando Cytoxan (ciclofosfamide) è stato aggiunto in combinazione con la terapia con fludarabina. Usando questo regime ("FC" o "Flu / Cy"), la risposta al trattamento è stata aumentata come evidenziato da CR, PFS e OS. Mentre la combinazione di questi due farmaci insieme causa un aumento della tossicità, non sembra causare un più alto tasso di infezioni gravi.
Anticorpi monoclonali
I risultati della terapia CLL sono stati ulteriormente migliorati con l'aggiunta del trattamento con anticorpi monoclonali. Gli anticorpi monoclonali sono essenzialmente anticorpi artificiali che attaccano un cancro. Mentre il sistema immunitario riconosce le proteine anomale sulla superficie di un batterio o di un virus, questi farmaci "riconoscono" i marcatori anormali sulla superficie delle cellule tumorali. L'aggiunta dell'anticorpo monoclonale Rituxan (rituximab) al regime (protocollo "FCR") ha fornito alle persone con LLC un tasso di risposta del 90% e del 96% e un CR del 50% e del 70%.Un altro anticorpo monoclonale, Campath (alemtuzumab) è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della LLC. È indirizzato verso un "marcatore" dell'antigene di superficie cellulare diverso dal rituximab e può essere usato da solo o in combinazione con la chemioterapia.
Trapianto di cellule staminali
Nel caso di altri tipi di tumori del sangue, è stata fatta una grande quantità di ricerche per confrontare i risultati di sopravvivenza dei pazienti sottoposti a chemioterapia, contro il trapianto di cellule staminali. Poiché l'età media di un paziente con CLL di nuova diagnosi è tra 65 e 70 anni, in genere troppo vecchio per essere considerato un candidato trapiantato, questi tipi di studi non sono stati effettuati su questa popolazione.Detto questo, il 40% dei pazienti con CLL ha meno di 60 anni e il 12% ha meno di 50 anni. Il trapianto di cellule staminali può offrire la possibilità di una cura per i pazienti con LLC più giovani con una prognosi sfavorevole.
Il trapianto di cellule staminali allogeniche (trapianto utilizzando cellule staminali donatrici) utilizza dosi estremamente elevate di chemioterapia per trattare la leucemia e cellule staminali donate per ripopolare il sistema immunitario del paziente. Il vantaggio di un trapianto di cellule staminali allogeniche è che, sebbene possa essere più tossico, può causare un effetto "trapianto contro leucemia". Cioè, le cellule staminali donate riconoscono le cellule leucemiche come anormali e le attaccano.
Anche se queste tecniche stanno migliorando drasticamente, ci sono ancora alcune complicazioni maggiori nel 15-25% dei pazienti, uno dei quali è una malattia da trapianto contro ospite in cui il tessuto donatore riconosce che i pazienti possiedono cellule come estranee e lancia un attacco.
A causa degli effetti collaterali tossici del trapianto di cellule staminali allogeniche, non è stato dimostrato che possano migliorare i risultati nei pazienti anziani.
Attualmente sono in corso ricerche per determinare il ruolo di trapianti non mieloablativi o "mini" nella LLC. I trapianti non mieloablativi si basano meno sulla tossicità della chemioterapia e più sull'effetto "graft-versus-leukemia" per curare il cancro. Questo tipo di terapia può fornire un'opzione di trattamento per le persone anziane che non sarebbero in grado di tollerare un trapianto allogenico standard.
Trapianti di cellule staminali autologhe nel trattamento della LLC hanno mostrato scarsi risultati e un alto tasso di recidiva della malattia, a volte anche anni dopo il trapianto. Sebbene possa avere una diminuzione della tossicità, il trapianto autologo non è più efficace nel trattamento della CLL rispetto alla terapia non mieloablativa. Di conseguenza, il trapianto autologo non è in genere raccomandato per i pazienti con LLC.
Radioterapia
Nei pazienti con LLC, l'uso della radioterapia è limitato a fornire sollievo dai sintomi. Può essere usato per trattare aree di linfonodi ingrossati che causano disagio o interferiscono con il movimento o la funzione degli organi vicini.La splenectomia
Per i pazienti che stanno vivendo una milza ingrossata a causa dell'accumulo di cellule CLL, splenectomia o rimozione chirurgica della milza, inizialmente può aiutare a migliorare il conteggio ematico e alleviare un certo disagio. Come con la radioterapia, la splenectomia viene utilizzata per aiutare a controllare i sintomi della malattia e non fornisce una cura per la leucemia.Riassumendo
In questo momento, mentre il trattamento per la LLC può essere in grado di fornire ai pazienti un sollievo dai sintomi e il controllo della loro leucemia, non può fornire una cura e il decorso della malattia è estremamente variabile tra le diverse persone. Tuttavia, la nostra comprensione di questo tipo unico di leucemia è in costante espansione. L'uso, ad esempio, di trapianti di cellule staminali per le persone con CLL è migliorato notevolmente nel periodo tra il 2006 e il 2016. Gli studi di ricerca continueranno a progredire e potenzialmente fornire terapie con controllo a lungo termine o cura della LLC..Guida di discussione del medico di leucemia
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