Anemia falciforme e idrossiurea
Nell'anemia a cellule falciformi, attualmente il miglior farmaco che dobbiamo prevenire le complicazioni è chiamato idrossiurea, a volte abbreviata HU. L'idrossiurea fu inizialmente sviluppata come farmaco chemioterapico negli anni '60. È stato usato inizialmente per una vasta gamma di condizioni maligne, ma è stato usato nella falciforme ora da oltre 25 anni. L'idrossiurea è l'unico farmaco approvato dalla FDA (Food and Drug Administration) per il trattamento dell'anemia falciforme.
Come funziona l'idrossiurea nell'anemia falciforme?
Nell'anemia falciforme, l'idrossiurea aiuta l'organismo a produrre più emoglobina fetale (Hb F). Questo è un emoglobina trovato nei neonati. I neonati con anemia falciforme non hanno complicanze nei primi mesi di vita perché l'emoglobina fetale impedisce ai globuli rossi di falciformi. Questo aumento dell'emoglobina fetale aiuta a mantenere il globulo rosso invece di falcetto. Questi globuli rossi rotondi sono in grado di fluire attraverso i vasi sanguigni senza intoppi.
Quali sono i benefici della terapia Hydroxyurea?
In numerosi studi condotti su bambini e adulti affetti da anemia falciforme, il trattamento con idrossiurea è stato associato a un minor numero di crisi dolorose, a un minor numero di eventi di sindrome toracica acuta (complicanze polmonari), riduzione del bisogno di trasfusioni e riduzione del bisogno di ospedalizzazione. L'idrossiurea aumenta anche l'emoglobina, rendendoti meno anemico. Inoltre, la terapia con idrossiurea è stata associata ad una maggiore aspettativa di vita negli adulti con anemia falciforme.
Effetti collaterali
Sulla base delle dosi utilizzate nell'anemia falciforme, gli effetti collaterali sono relativamente lievi. La perdita dei capelli, le ulcere della bocca e l'aumento del rischio di infezione associati alla chemioterapia sono raramente osservati. L'idrossiurea può ridurre i globuli bianchi, l'emoglobina e le piastrine. A causa di questo effetto collaterale, il medico monitorerà strettamente i conteggi con conta ematica completa e conteggio dei reticolociti. Occasionalmente si osserva dolore addominale, ma di solito è lieve e si risolve senza intervento. Un altro effetto collaterale è l'oscuramento delle unghie chiamato melanonichia. In generale, la maggior parte dei pazienti è in grado di trovare una dose di idrossiurea che può tollerare con pochi effetti collaterali.
Quali pazienti dovrebbero prendere in considerazione il trattamento con idrossiurea?
Secondo le più recenti linee guida sulla gestione delle cellule falciformi del National Heart, Lung e Blood Institute (parte del National Institutes of Health) pubblicate nel 2014, a tutti i bambini affetti da emoglobina SS e talassemia zero talassemia dovrebbe essere offerta la terapia con idrossiurea per prevenire le complicanze dopo 9 mesi di età. Negli adulti, la terapia con idrossiurea deve essere considerata per i pazienti che hanno 3 o più crisi dolorose all'anno, dolore che interferisce con le attività quotidiane, una storia di sindrome toracica acuta o anemia grave che interferisce con le attività quotidiane.
Idroxyurea causa il cancro?
Storicamente, questa è stata una grande preoccupazione. I pazienti inizialmente trattati con idrossiurea presentavano condizioni che aumentavano il loro rischio di tumore maligno (cancro) ma poiché sviluppavano il cancro durante la terapia con idrossurea, era attribuito al farmaco. In anemia falciforme, la risposta è no. Secondo uno studio pubblicato nel 2014 che esamina specificamente i pazienti con anemia falciforme, quelli che hanno assunto idrossiurea non erano ad aumentato rischio di cancro rispetto a quelli che non assumevano idrossiurea.
Posso prendere Hydroxyurea durante la gravidanza?
In questo momento non è consigliabile assumere idrossiurea durante la gravidanza. L'idrossiurea è un farmaco di classe D che indica che sembra esserci un rischio per lo sviluppo del feto. Ci sono un piccolo numero di casi che riportano gravidanze normali in donne con anemia falciforme che hanno continuato l'idrossiurea ma sono necessarie ulteriori informazioni.
Posso mai smettere di prendere Hydroxyurea?
No, l'idrossiurea non è una cura. Funziona solo se lo prendi come indicato. L'idrossiurea è un farmaco cronico per una malattia cronica simile ai farmaci che le persone con ipertensione assumono ogni giorno.
