Avanzamenti del trattamento per le persone con tumore del sangue
I progressi del trattamento di seguito potrebbero essere visti come piccoli passi, piuttosto che passi da gigante in avanti; tuttavia, queste terapie possono offrire vantaggi di sopravvivenza che possono essere estremamente significativi per le persone colpite.
In alcuni casi, le terapie emergenti potrebbero persino tenere accesa la fiamma della speranza - che un trattamento curativo come il trapianto di midollo osseo potrebbe eventualmente essere perseguito - mentre prima, questa non poteva essere un'opzione.
Gli utili in sopravvivenza devono essere considerati insieme agli effetti collaterali e alla tossicità; in queste situazioni, i pazienti in genere vogliono vivere sia il meglio che possono (qualità della vita), e per tutto il tempo che possono (sopravvivenza).
Terapie approvate di recente
| Droga | Malattia studiata | Vantaggio comparativo |
| Inotuzumab ozogamicina (Besponsa) | ALL-cellula B recidivata o refrattaria | Il 35,8 percento ha raggiunto una risposta completa (contro solo il 17,4 percento con la terapia standard) Tempo di sopravvivenza mediano di 8,0 mesi (rispetto a 4,9 mesi con terapia standard) |
| Lenalidomide (Revlimid) | Mieloma multiplo di nuova diagnosi | La terapia di mantenimento con lenalidomide dopo trapianto ha ridotto i tassi di mortalità del 25% rispetto al placebo o all'osservazione. Miglioramento della sopravvivenza senza progressione della malattia: 52,8 mesi con lenalidomide rispetto a 23,5 mesi |
| Daunorubicina e citarabina liposoma iniettabile (Vyxeos) | LMA correlata alla terapia di nuova diagnosi (t-AML) AML con cambiamenti correlati alla mielodisplasia (AML-MRC) | Miglioramento della sopravvivenza rispetto ai pazienti che hanno ricevuto trattamenti separati di daunorubicina e citarabina (sopravvivenza globale mediana di 9,56 mesi contro 5,95 mesi). |
1. Inotuzumab Ozogamicina (Besponsa) per leucemia linfocitica acuta
Circa 5,970 nuovi casi di leucemia linfatica acuta (LLA) sono stati previsti negli Stati Uniti nel 2017, con circa 1.440 morti nello stesso anno, secondo le stime della American Cancer Society. Nonostante i miglioramenti negli ultimi decenni nel trattamento di molti diversi tipi di tumori del sangue, la prognosi per questi pazienti con LLA rimane scarsa.Il trapianto di cellule staminali allogeniche (trapianto di midollo osseo da un donatore) offre la promessa, potenzialmente, di una cura per adulti con ALL. Tuttavia, c'è un ostacolo da superare: i bassi tassi di remissione completa con i regimi di chemioterapia corrente. Il trapianto di cellule staminali richiede tipicamente che una persona abbia raggiunto una completa remissione della malattia e, sfortunatamente, ciò significa che relativamente pochi adulti con L-globuli B recidivati o refrattari (una malattia che è tornata, nonostante il trattamento) possono arrivare al trapianto.
Pertanto, gli sviluppatori di farmaci sono alla ricerca di nuovi strumenti per colpire queste cellule cancerose. Le cellule attaccanti che hanno un marcatore chiamato CD22 possono essere uno di questi strumenti, nelle giuste circostanze. CD22 è una molecola prodotta da alcune cellule nel corpo e posizionata da queste cellule, quasi come tag, all'esterno della cellula, all'interno della membrana cellulare. Nei pazienti con B-cell ALL, le cellule cancerose hanno questa molecola CD22 in circa il 90% dei casi - e quelle sono abbastanza buone probabilità nel business del trattamento del cancro.
Inotuzumab ozogamicina (Besponsa) è un anticorpo monoclonale anti-CD22 umanizzato che è attaccato alla calicheamicina, un agente che può uccidere le cellule bersaglio.
Inotuzumab L'ozogamicina è chiamata coniugato perché è un anticorpo che è collegato a, o coniugato con, un agente che può uccidere le cellule. La parte anticorpale cerca cellule che hanno il marcatore CD22 e la parte coniugata distrugge la cellula bersaglio.
La FDA ha approvato l'inotuzumab ozogamicina sulla base di prove di uno studio clinico in cui i ricercatori hanno esaminato la sicurezza e l'efficacia del farmaco rispetto a un regime chemioterapico alternativo. Questo studio ha incluso 326 pazienti con LLA B-cellulare recidivante o refrattaria e che avevano ricevuto uno o due trattamenti precedenti.
Secondo la FDA, dei 218 pazienti valutati, il 35,8 percento che ha ricevuto inotuzumab ozogamicina ha avuto una risposta completa, per un periodo medio di 8 mesi; dei pazienti sottoposti a chemioterapia alternativa, solo il 17,4% ha avuto una risposta completa, per un periodo mediano di 4,9 mesi. Pertanto, inotuzumab l'ozogamicina rappresenta una nuova importante opzione di trattamento per le cellule B ricadute o refrattarie.
Gli effetti indesiderati comuni di inotuzumab ozogamicina includono bassi livelli piastrinici (trombocitopenia), bassi livelli di alcuni globuli bianchi (neutropenia, leucopenia), infezione, bassi livelli di globuli rossi (anemia), affaticamento, grave sanguinamento (emorragia), febbre ( piressia), nausea, mal di testa, bassi livelli di globuli bianchi con febbre (neutropenia febbrile), danno epatico (aumento delle transaminasi e / o gamma-glutamiltransferasi), dolore addominale e alti livelli di bilirubina nel sangue (iperbilirubinemia). Per ulteriori informazioni sulla sicurezza, vedere le informazioni complete sulla prescrizione.
2. Lenalidomide (Revlimid) dopo trapianto di mieloma multiplo
La terapia di mantenimento con lenalidomide dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe (trapianto di midollo osseo tramite donazione personale) ha ridotto i tassi di mortalità del 25% rispetto al placebo o all'osservazione tra i pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, secondo i risultati di un recente studio di meta-analisi.McCarthy e colleghi hanno analizzato i dati dei pazienti da tre studi clinici randomizzati di Stati Uniti, Francia e Italia. Gli studi hanno incluso pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi che hanno ricevuto un trapianto di midollo osseo autologo (autologo) e poi in 1208 trattati con lenalidomide, mentre 603 pazienti hanno ricevuto un placebo o sono stati semplicemente osservati o monitorati.
I pazienti trattati con lenalidomide hanno migliorato la sopravvivenza, senza progressione della malattia, rispetto a quelli che hanno ricevuto placebo o osservazione (52,8 mesi rispetto a 23,5 mesi). Un totale di 490 pazienti sono morti. Un significativo beneficio di sopravvivenza è stato osservato nel gruppo lenalidomide.
Una percentuale maggiore di pazienti nel gruppo lenalidomide ha avuto un secondo tumore maligno primario ematologico e una seconda neoplasia primaria tumorale solida; tuttavia, i tassi di progressione, mortalità dovuta a tutte le cause o mortalità come risultato del mieloma erano tutti maggiori nel gruppo placebo / osservazione.
3. Chemioterapia a combinazione fissa per leucemia mieloide acuta
L'AML è un tumore in rapida evoluzione che inizia nel midollo osseo e provoca rapidamente un aumento del numero di globuli bianchi nel sangue. Circa 21.380 persone saranno diagnosticate con AML quest'anno e circa 10.590 pazienti con AML moriranno della malattia.Vyxeos è una combinazione fissa di farmaci chemioterapici daunorubicina e citarabina che possono aiutare alcuni pazienti a vivere più a lungo di quanto non lo fossero se ricevessero le due terapie separatamente. La FDA ha approvato Vyxeos per il trattamento degli adulti con due tipi di leucemia mieloide acuta (LMA):
- AML recentemente diagnosticata alla terapia (t-AML) e
- AML con cambiamenti correlati alla mielodisplasia (AML-MRC).
In uno studio clinico, 309 pazienti con t-AML o AML-MRC di nuova diagnosi randomizzati a ricevere Vyxeos o trattamenti somministrati separatamente di daunorubicina e citarabina, i pazienti trattati con Vyxeos hanno vissuto più a lungo dei pazienti che hanno ricevuto trattamenti separati di daunorubicina e citarabina (mediana sopravvivenza globale 9,56 mesi contro 5,95 mesi).
Effetti indesiderati comuni inclusi eventi emorragici (emorragia), febbre con basso numero di globuli bianchi (neutropenia febbrile), rash, gonfiore dei tessuti (edema), nausea, infiammazione delle mucose (mucosite) e altri effetti avversi tra cui problemi gastrointestinali , infezioni gravi e ritmo cardiaco anormale (aritmia).
