Fasi delle sperimentazioni cliniche
Sfortunatamente, a causa della mancanza di consapevolezza e, a volte, dei miti delle sperimentazioni cliniche, solo una minima parte di persone che hanno diritto a studi clinici e che potrebbero trarne beneficio sono iscritte.
Fasi delle sperimentazioni cliniche
Ci sono tre diverse fasi di sperimentazione clinica con scopi diversi, a cominciare dal primo utilizzo di un farmaco o trattamento sugli esseri umani, e finendo con l'approvazione per l'uso pubblico generale da parte della FDA. Esiste anche un'ulteriore fase di studi clinici in cui un farmaco o una procedura approvati per una condizione viene valutata per un'altra. È importante notare che ogni fase di una sperimentazione clinica è uno studio di ricerca separato.Tipi di prove cliniche
Oltre alle fasi, ci sono diversi tipi di studi clinici. Il tipo di prove che la maggior parte delle persone conosce sono quelle che valutano i trattamenti, come l'uso di un farmaco chemioterapico, ma anche altri tipi sono molto importanti. Questi includono studi di prevenzione, studi di screening che esaminano i modi migliori per rilevare la malattia, i test diagnostici e la qualità delle prove della vita. È importante essere consapevoli sia della fase che del tipo di una sperimentazione clinica che potresti prendere in considerazione.Prove cliniche di fase 1
Gli studi clinici di fase 1 sono iprimi test fatti sugli umani per un farmaco sperimentale o un trattamento.Test prima delle prove cliniche di fase 1
Prima che un farmaco o una procedura entri in uno studio di fase 1, viene sottoposto ad una valutazione approfondita. Ad esempio, la ricerca può iniziare identificando potenziali bersagli da trattare, ricercare trovare molecole che possano "colpire" il bersaglio, ricercare per determinare quale molecola funzioni meglio, e quindi studiare ulteriormente la molecola migliore per renderla il più efficace possibile con il minor numero di molecole. effetti collaterali possibili.Al termine di questo test, viene eseguito il test preclinico. Questo può includere la valutazione sia in cellule tumorali coltivate in laboratorio (test cellulari) che in test su animali. Questa valutazione può ulteriormente definire la potenziale efficacia di un farmaco e identificare potenziali effetti collaterali.
Scopo: il trattamento è sicuro e quale dose deve essere utilizzata
Quando il farmaco viene prima studiato nell'uomo in uno studio di fase 1, sono inclusi solo un piccolo numero di persone, forse da 10 a 30. Le persone che ricevono il farmaco vengono attentamente monitorate per determinare la sicurezza del farmaco e la dose ottimale.Le prove cliniche di fase 1 stanno cambiando
Nell'attuale era della medicina di precisione, il potenziale beneficio di una sperimentazione clinica di fase 1 per un individuo sta cambiando. In passato, era spesso improbabile che un nuovo farmaco potesse modificare in modo significativo il decorso della malattia di una persona, e gli studi di fase 1 venivano spesso considerati come "sforzi di ultima emergenza" e un modo in cui una persona poteva aiutare a far progredire la medicina. Al momento attuale, specialmente con le nuove terapie mirate, questo è cambiato radicalmente. I farmaci che entrano negli studi di fase 1 sono stati spesso studiati attentamente per individuare un'anormalità specifica nelle cellule tumorali che è stata identificata in un particolare paziente. Quando questo è il caso, la possibilità che il farmaco sia efficace è significativa e molte persone con cancro sono attualmente vive solo a causa della loro partecipazione a studi clinici di fase 1.Comprendere le prove cliniche di fase 1
Prove cliniche di fase 2
Dopo che un farmaco o un trattamento è risultato essere relativamente sicuro in uno studio di fase 1, viene testato in uno studio di fase 2. Mentre gli studi di fase 1 sono eseguiti con un numero limitato di persone, le sperimentazioni di fase 2 spesso coinvolgono centinaia di pazienti.Scopo: funziona il trattamento?
Gli studi clinici di fase 2 si concentrano sulla determinazione dell'effettiva efficacia di un trattamento, anche se spesso vengono acquisite informazioni importanti sulla sua sicurezza. Con la medicina di precisione, le informazioni sull'efficacia possono già essere notate durante gli studi di fase 1 e gli studi di fase 2 consentono ai ricercatori di guardare non solo all'efficacia, ma anche se vi sono differenze nell'efficacia di un farmaco tra diversi gruppi di persone. Ad esempio, guardando un gruppo più ampio di persone, i ricercatori potrebbero notare che un farmaco funziona meglio in un sesso o in un altro, se funziona meglio nei giovani o negli anziani e molto altro.Clinical Trials di fase 3
Gli studi di fase 3 sono la fase finale delle sperimentazioni cliniche prima che un farmaco o una procedura possano essere valutati per l'approvazione della FDA. Questi studi coinvolgono un numero maggiore di pazienti, spesso migliaia.Scopo: il trattamento è migliore del trattamento standard?
Lo scopo degli studi di fase 3 è di confrontare l'efficacia di un trattamento con l'attuale standard di trattamento. Ulteriori informazioni vengono anche acquisite in merito alla sicurezza con questi studi.Gli studi di fase 3 sono di solito studi "in doppio cieco"; nel senso che né il paziente né l'investigatore sanno quale trattamento viene utilizzato. Se si riscontra che il trattamento sperimentale è superiore o inferiore al trattamento standard, questi studi vengono generalmente interrotti anticipatamente per consentire alle persone di ricevere il miglior trattamento possibile.
Un esempio potrebbe essere quello di testare un intervento chirurgico meno invasivo per il cancro del polmone per vedere se il tasso di sopravvivenza è superiore alla chirurgia tradizionale, o se il nuovo intervento ha meno effetti collaterali e complicazioni rispetto alla chirurgia tradizionale (standard).
L'endpoint di uno studio di fase 3 non è sempre un miglioramento della sopravvivenza o una riduzione dei sintomi. Invece, si può scoprire che il trattamento sperimentale ha meno effetti collaterali (meno tossicità), o è più comodo da usare (somministrazione orale o endovenosa, ecc.).
Prove cliniche di fase 4
Dopo che un farmaco è stato approvato per uso generale, può essere fatto uno studio di fase 4 per esaminare la sicurezza di un farmaco o una procedura nel tempo o per esaminare altri usi del farmaco come per uno stadio diverso di cancro (come l'uso di un farmaco come trattamento adiuvante insieme alla chirurgia per un tumore in stadio precoce sebbene il farmaco sia approvato per il cancro metastatico) o un altro tipo di cancro. Altre sperimentazioni cliniche di fase 4 sono studi postmarketing che forniscono ulteriori informazioni sull'efficacia con dati "reali". Questi studi spesso coinvolgono migliaia di pazienti.Importanza delle sperimentazioni cliniche
Ci sono molti miti sulle sperimentazioni cliniche, a giudicare dalle comuni vignette che ritraggono porcellini d'India o ratti su un tapis roulant. Questi studi medici sono, infatti, l'unico modo per rendere disponibili nuovi trattamenti per il trattamento del cancro o di altre malattie.Quanto possano essere importanti queste prove non solo per la popolazione nel suo insieme, ma per il loro potenziale per gli individui, può essere enfatizzato illustrando cosa è successo con il cancro ai polmoni negli ultimi anni. Le nuove terapie mirate sono progettate per colpire specifiche anomalie molecolari specifiche di un particolare tumore. L'anomalia può essere presente solo in una minoranza di tumori polmonari, in alcuni casi inferiore all'uno percento o meno, ma a causa dell'azione precisa di un farmaco, può contenere il potenziale per il controllo e il cancro altrimenti aggressivo o terminale. Molte persone che hanno partecipato a studi clinici di fase 1 che studiano questi farmaci mirati sono vivi solo perché hanno partecipato allo studio.
