Come vengono usati i farmaci sperimentali nelle sperimentazioni cliniche
Definizione
Un farmaco sperimentale è un farmaco che ha superato i test iniziali in laboratorio (e di solito sugli animali) in modo che possa essere somministrato agli esseri umani ma non ha ancora ricevuto l'approvazione dalla FDA (Food and Drug Administration).Questi farmaci sono anche noti come "farmaci sperimentali". Dal momento che non sono ancora stati approvati dalla FDA, non possono ancora essere legalmente commercializzati e venduti. Con alcune eccezioni, come l'accesso esteso e le eccezioni speciali (uso compassionevole), il metodo più comune di usare un farmaco sperimentale è partecipare a una sperimentazione clinica usando il farmaco.
All'inizio può essere spaventoso se il medico consiglia un farmaco classificato come "sperimentale", ma capire cosa significa e avere una lista di domande da porre è molto utile. Può anche ridurre le tue paure per capire che ci sono molti miti sulle sperimentazioni cliniche, ma ogni farmaco che abbiamo approvato è stato studiato una volta come farmaco sperimentale.
Fasi diverse di droghe sperimentali
Non tutti i farmaci sperimentali sono stati studiati allo stesso modo. Alcuni stanno appena cominciando ad essere usati negli esseri umani, e alcuni sono stati usati per un periodo di tempo considerevole e si stanno avvicinando all'approvazione della FDA. Le diverse fasi delle sperimentazioni cliniche hanno scopi diversi e variano nel numero di persone trattate.Prima che un farmaco venga testato sugli esseri umani, di solito viene testato su cellule tumorali o altri tessuti in laboratorio, oltre che su animali da laboratorio. I primi studi condotti sull'uomo sono gli studi di fase 1. Ci sono solo poche persone in queste prove. Lo scopo di questi primi studi è principalmente quello di determinare se un farmaco sperimentale è sicuro per l'uomo e per capire quale dose è più appropriata.
Il prossimo livello di test sono le prove di fase 2. Questi studi includono più persone e sono usati per valutare se un farmaco è efficace o meno. Dato che un numero maggiore di persone è presente in questi studi, ulteriori informazioni vengono anche acquisite in merito alla sicurezza.
L'ultima fase della ricerca prima dell'approvazione della FDA è uno studio di fase 3. Mentre testiamo nuovamente la sicurezza, queste prove sono fatte per vedere se il nuovo farmaco è Di Più efficace rispetto ai trattamenti attualmente disponibili o se è altrettanto efficace ma ha meno effetti collaterali rispetto ad altri farmaci disponibili.
Chi può usare droghe sperimentali?
I farmaci sperimentali sono spesso disponibili solo in una sperimentazione clinica, ma per quelli al di fuori di una sperimentazione clinica possono esserci altre opzioni.Farmaci sperimentali in studi clinici
Di gran lunga il modo più comune per utilizzare un farmaco sperimentale è quello di iscriversi e partecipare a una sperimentazione clinica che sta studiando il farmaco. Per accedere a una sperimentazione clinica è necessario soddisfare una lista di controllo dei criteri di ammissibilità delineati dai ricercatori. Questi criteri possono includere cose come sesso, età, performance status e altro, e quindi non tutti coloro che potrebbero trarne beneficio saranno ammessi al processo.Uso di droghe sperimentali al di fuori di una sperimentazione clinica
Occasionalmente i farmaci sperimentali possono essere ottenuti al di fuori degli studi clinici, ad esempio, per uso compassionevole o accesso avanzato, ma per essere idonei all'uso devono essere soddisfatti criteri molto specifici. Questi includono:- Il trattamento standard per la tua condizione deve essere fallito.
- Non si è altrimenti idonei a partecipare a studi clinici che indagano sul farmaco.
- Non ci devono essere trattamenti alternativi disponibili.
- Il farmaco deve aver dimostrato alcune attività contro il tuo particolare cancro negli studi fino ad oggi.
- I benefici dell'uso del farmaco devono essere superiori ai rischi previsti per l'uso del farmaco.
- Ci deve essere la prova che il farmaco ti sarà di beneficio.
- Il farmaco deve essere in grado di essere somministrato in sicurezza al di fuori del protocollo di una sperimentazione clinica.
- Deve esserci una scorta sufficiente del farmaco disponibile per quelle persone che fanno parte di studi clinici in corso.
Pro e contro
Ci sono una serie di vantaggi e svantaggi nell'uso di un farmaco sperimentale. Molte persone trovano utile elencarle su carta in modo che possano valutare attentamente le loro opzioni. Pro e contro includono:vantaggi
Ci sono una serie di ragioni per cui un farmaco sperimentale può avere vantaggi rispetto alle opzioni approvate dalla FDA. Alcuni di questi includono:- Un farmaco sperimentale può darti l'opportunità di curare efficacemente un cancro o altre condizioni di salute per le quali non sono ancora disponibili trattamenti efficaci, quando altri trattamenti hanno fallito, o quando si pensa che i trattamenti attualmente approvati abbiano più rischi o effetti collaterali.
- I ricercatori possono ottenere preziose informazioni sul farmaco che potrebbero aiutare gli altri in futuro.
- La maggior parte delle persone a cui viene somministrato un farmaco sperimentale come parte di una sperimentazione clinica viene seguita da vicino da un'équipe medica.
- I farmaci considerati sperimentali sono spesso gratuiti per le persone che partecipano a una sperimentazione.
svantaggi
Poiché un farmaco sperimentale non è ancora stato sottoposto a test sufficienti su un numero sufficiente di persone per ricevere l'approvazione della FDA, meno si può sapere della sua efficacia e sicurezza. I possibili svantaggi includono:- Il farmaco potrebbe avere effetti negativi (reazioni avverse) che i ricercatori non hanno ancora scoperto.
- Il farmaco potrebbe non aiutarti in modo specifico.
- Se lo studio è un trial controllato con placebo, potresti non sapere se stai ricevendo il farmaco sperimentale o un placebo (nota: i ricercatori ti faranno sapere se questa è una possibilità). Con gli studi clinici sul cancro, un placebo viene usato di rado, e invece i nuovi farmaci sono di solito confrontati con i precedenti farmaci "standard di cura". Ciò significa che riceverete il farmaco sperimentale o il miglior farmaco di prima scelta attualmente prescritto per il vostro tumore.
- L'utilizzo del farmaco può eliminare le possibilità di usare un altro trattamento o partecipare a un altro studio clinico.
Domande da porre
Se stai prendendo in considerazione l'uso di un farmaco sperimentale, in uno studio clinico o tramite compassionevole, è utile chiedere a te stesso e al medico (o ai ricercatori) diverse domande. In questo modo è molto utile portare qualcuno con te in grado di sostenerti e porre domande a cui potresti non pensare di chiedere, e chi può prendere appunti durante la consultazione. Le domande da porre potrebbero includere:- In che modo il farmaco potrebbe avvantaggiarmi?
- Quali effetti collaterali posso aspettarmi?
- Come funziona il farmaco (in inglese semplice piuttosto che in termini tecnici)?
- Chi paga il farmaco e qualsiasi test correlato e follow-up?
- Se decido di interrompere il farmaco, che cosa accadrà (sia fisicamente che riguardo alla partecipazione alla sperimentazione clinica?)
- Per quanto tempo prenderò il farmaco, e per quanto tempo lo studio prenderà?
- Avrò bisogno di essere ricoverato in ospedale, o il trattamento sarà fatto in regime ambulatoriale?
- Come faccio a sapere se il trattamento sta funzionando?
- Chi devo chiamare se ho domande mentre prendo il farmaco?
- C'è qualcuno che ha preso la droga con cui posso parlare?
- Cosa succede se la sperimentazione clinica termina ma il farmaco non è ancora stato approvato? Sarai in grado di continuare a prendere il farmaco se fosse efficace?
