Gilenya per la sclerosi multipla

Gilenya (fingolimod) è stata la prima terapia modificante la malattia orale per le forme recidivanti di sclerosi multipla (SM). Si tratta di un farmaco immunosoppressore che si ritiene funzioni agendo legando e trattenendo alcune cellule immunitarie nei linfonodi. Questo impedisce alle cellule immunitarie di spostarsi verso il cervello e il midollo spinale e attaccare la mielina e le fibre nervose, che è ciò che porta a sintomi di SM.
Mentre Gilenya è comodo ed efficace, presenta alcuni rischi che devono essere presi in considerazione al momento di decidere se prendere o meno questo farmaco, inclusa una possibile reazione cardiaca dopo la prima dose.

indicazioni

Come terapia modificante la malattia (DMT), Gilenya ha lo scopo di rallentare la progressione della SM piuttosto che gestire i sintomi.
La maggior parte degli altri DMT per SM è somministrata per infusione o iniezione. Il fatto che Gilenya sia in forma di pillola lo rende molto più conveniente. Dall'approvazione di Gilenya da parte della Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti nel 2010, diversi altri DMT orali sono arrivati sul mercato.
Gilenya è anche studiato come un potenziale trattamento di forme progressive di SM, nonché numerose malattie autoimmuni e infiammatorie, rigetto del trapianto, ictus e cancro.

Efficacia

Una revisione 2017 della letteratura su Gilenya ha esaminato 34 studi. I ricercatori dicono che le prove suggeriscono che il farmaco:

Risultati migliori rispetto al periodo di pretrattamento
Era più efficace dei farmaci ad interferone (Avonex, Betaseron, Rebif), Copaxone o Glatopa (glatiramer acetato)
Risultati incoerenti rispetto a Tysabri (natalizumab)

I ricercatori hanno concluso che ci sono buone prove dell'efficacia di Gilenya.
Uno studio del 2017 si è concentrato sull'attivazione della microglia, che è un aspetto importante della SM. Le microglia sono cellule cerebrali di sostanza bianca che fanno parte della risposta immunitaria del sistema nervoso centrale. Tuttavia, si ritiene anche che causino attività infiammatoria cronica, che è dannosa.
Nella SM, l'attivazione microgliale è associata a lesioni ma si trova anche in altre aree della sostanza bianca e nella sostanza grigia, che è composta da neuroni. Si ritiene inoltre che sia collegato alla neurodegenerazione e alla progressione della SM.
Lo studio ha scoperto che Gilenya ha ridotto l'attivazione della microglia nel sito delle lesioni, ma non ha influito su altre aree del cervello.
I ricercatori sospettano che a breve termine, Gilenya sia efficace perché previene l'attività infiammatoria nel sito delle lesioni.
La perdita di volume del cervello (BVL) è un altro fattore importante della SM. Secondo una revisione di studi su questa caratteristica della malattia, Gilenya è stato dimostrato in numerosi studi per ridurre la BVL di circa un terzo rispetto ai farmaci placebo o interferone beta 1-a (Avonex, Rebif). Tuttavia, in uno studio sulla SM progressiva primaria, il farmaco non è risultato migliore del placebo nella prevenzione della BVL.

Dosaggio

Il dosaggio standard per Gilenya è di 0,25 milligrammi (mg) o 0,5 mg, assunto una volta al giorno. Puoi prenderlo con o senza cibo.
Il dosaggio è lo stesso per adulti e bambini sopra i 10 anni. La sicurezza e l'efficacia di Gilenya non sono state stabilite nei bambini più piccoli.

Effetti collaterali

Alcuni effetti collaterali comuni includono:

Mal di testa
Prove epatiche anormali
Diarrea
Tosse
Influenza
Sinusite
Mal di schiena
Dolore addominale
Dolore agli arti

I bambini che assumono Gilenya possono essere a più alto rischio di convulsioni su Gilenya rispetto a trattamenti iniettabili.
Gli effetti collaterali più gravi ma rari includono:

Frequenza cardiaca rallentata
Problemi alla tiroide
Problemi con il fegato, i polmoni o gli occhi
Encefalopatia (danno cerebrale o disfunzione)
Aumento del rischio di infezione, tra cui infezioni virali da herpes e Epstein-Barr e infezioni da criptococco (funghi)
Grave peggioramento (rimbalzo) della SM dopo aver spento il farmaco

Non sei solo

Le decisioni sul trattamento sono complicate. Coinvolgendo il tuo neurologo e i tuoi cari, puoi soppesare i rischi ei benefici di prendere Gilenya come una squadra. Rimanere in contatto con il proprio medico significa che è possibile affrontare eventuali effetti collaterali che si possono avere subito.

Test e monitoraggio

Prima di iniziare a prendere Gilenya, il medico prescriverà probabilmente diversi test, tra cui:

Test delle cellule del sangue
Esame del sangue con funzionalità epatica
Esame oculistico
Esame della pelle
Esame del sangue dell'immunità di varicella

Alcuni dei test possono essere ripetuti occasionalmente mentre sei sul farmaco, se ti è stato prescritto. I test di funzionalità polmonare possono essere ordinati se si verificano problemi respiratori dopo l'inizio di Gilenya.
Poiché uno dei potenziali effetti collaterali di Gilenya è una frequenza cardiaca rallentata, è necessario assumere la prima dose di Gilenya in ospedale, in modo da poter essere monitorati e curati attentamente in caso di problemi. Avrai anche la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca monitorate costantemente per almeno sei ore dopo la prima dose. Questo effetto si verifica solo dopo la prima dose. La frequenza cardiaca generalmente inizia a tornare alla normalità dopo circa sei ore.

Considerazioni e controindicazioni

Gilenya non dovrebbe essere usato se hai sperimentato di recente:

Attacco di cuore
Angina instabile
Colpo o mini-ictus
Alcuni tipi di insufficienza cardiaca
Battito cardiaco irregolare o anormale (aritmia)

Non dovresti prenderlo anche se stai assumendo farmaci che modificano il tuo ritmo cardiaco.
Deve inoltre informare il medico se ha precedenti di svenimento, diabete, malattie epatiche o renali, asma o altro disturbo respiratorio o un'infezione corrente.
Il Gilenya è un farmaco di "categoria di gravidanza C", il che significa che ha causato alcuni danni fetali negli studi sugli animali; l'effetto nell'uomo è sconosciuto. Se stai pensando di rimanere incinta, assicurati di dirlo al medico. Dovresti lasciare Gilenya almeno due mesi prima di provare a concepire.

vaccini

Poiché Gilenya è un immunosoppressore, non deve ricevere un vaccino vivo mentre usa Gilenya e per due mesi dopo aver sospeso Gilenya, a meno che il medico non lo approvi.
Ad esempio, se si sta prendendo la vaccinazione antinfluenzale annuale, optare per il vaccino influenzale inattivato (vaccino antinfluenzale) e non per il vaccino influenzale vivo attenuato (spray nasale).
Ottenere la vaccinazione antinfluenzale mentre si trova su un immunosoppressore

Costo

Gilenya è costoso, circa $ 8.580 al mese, ma ci sono alcune risorse per aiutarti.
Per determinare se Gilenya è coperta dal tuo piano di assicurazione o se hai diritto all'assistenza finanziaria per ottenere Gilenya, puoi contattare il programma di assistenza al paziente di Novartis, The Gilenya GO Program, 1-800-GILENYA (1-800-445-3692 ).

Una parola da Verywell

Avviare un nuovo farmaco per la SM è una decisione difficile e dovrebbe essere discussa con cura con il medico e le persone care. Mentre un certo numero di persone con SM può essere desideroso di assumere un farmaco per via orale - diversamente dall'iniezione di terapie più tradizionali che modificano la malattia - bisogna essere consapevoli che alcuni neurologi preferiscono aspettare fino a quando i loro pazienti non "stanno fallendo" sulla loro attuale terapia cambiandoli in Gilenya.
La buona notizia è che le opzioni di trattamento per gli Stati membri si sono espanse e sono in arrivo altre nuove opzioni.
Come viene trattata la sclerosi multipla