Comprensione dell'intenzione di trattare i modelli nella ricerca medica

Se usato negli studi di ricerca medica, la frase intento a trattare si riferisce a un tipo di progettazione dello studio. In questo tipo di studi, gli scienziati analizzano i risultati del loro studio in base a ciò che i pazienti hanno detto di fare. In altre parole, i medici guardano i risultati dei pazienti in base a come dovrebbero essere trattati, piuttosto che a ciò che è realmente accaduto. Ad esempio, se una persona in uno studio è randomizzata a un trattamento medico ma finisce per essere sottoposta a un intervento chirurgico, o se non lo fa affatto, i suoi risultati sono ancora considerati parte del gruppo di trattamento medico. In un mondo ideale, ovviamente, l'intenzione di trattare e il trattamento effettivo sarebbero gli stessi. Nel mondo reale, varia molto, a seconda della natura di ciò che viene studiato.

Perché questi modelli sono usati

I modelli intent to treat sono usati per una serie di motivi. Il più grande è che, dal punto di vista pratico, hanno semplicemente un senso. Gli scienziati vogliono sapere come funzionano le droghe oi trattamenti nel mondo reale. Nel mondo reale, non tutti prendono droghe come prescritto. Non tutti finiscono per ottenere l'intervento chirurgico che sono raccomandati. Utilizzando un intento per trattare il modello, gli scienziati possono analizzare come un trattamento funziona in un contesto leggermente più realistico. L'intenzione di trattare riconosce esplicitamente il fatto che il modo in cui le droghe lavorano in laboratorio può avere ben poco a che fare con il modo in cui lavorano sul campo. In effetti, uno dei motivi per cui i farmaci promettenti sono spesso così deludenti quando vengono rilasciati è che le persone non li prendono come fanno negli studi. (Ci sono spesso anche altre differenze tra pazienti del mondo reale e pazienti di ricerca). 

svantaggi

Non a tutte le persone piace l'intento di trattare le prove. Una ragione è che possono sottovalutare la potenziale efficacia di un farmaco. Ad esempio, i primi studi sulla profilassi pre-esposizione per l'HIV negli uomini gay hanno mostrato che il trattamento sembrava relativamente efficace ... ma solo in individui che lo prendevano regolarmente. I risultati complessivi mostrati dall'intenzione di trattare i modelli erano molto meno incoraggianti. Alcuni dicono che un farmaco non funziona se i pazienti non lo assumono. Altri dicono che non si può giudicare un farmaco se i pazienti non lo assumono come prescritto. Entrambe le parti hanno un punto. Non c'è una risposta perfetta. Quale analisi abbia più senso da usare dipende in qualche modo dalla domanda. 
A volte gli scienziati che inizialmente progettano uno studio per l'analisi intent-to-treat finiranno per analizzare il trattamento sia in questo modo che per protocollo. (Per un'analisi per protocollo, confrontano le persone che hanno effettivamente ricevuto il trattamento come specificato per coloro che non l'hanno fatto, indipendentemente dalla randomizzazione.) Questo di solito viene fatto quando l'intento di trattare l'analisi non mostra alcun effetto o nessun effetto significativo, ma qualche effetto è visto per le persone che hanno effettivamente preso il trattamento. Tuttavia, questo tipo di analisi selettiva post-hoc è disapprovato dagli statistici. Può fornire risultati fuorvianti per diversi motivi. Uno di questi motivi è che coloro che hanno ricevuto il trattamento potrebbero essere diversi da quelli che non lo hanno fatto.
Quando un intento di trattare lo studio è meno promettente di prima, studi più strettamente osservati, gli scienziati spesso chiedono perché. Questo potrebbe essere un tentativo di salvare ciò che era stato considerato un trattamento promettente. Se, ad esempio, si scopre che le persone non assumono farmaci perché hanno un cattivo sapore, il problema potrebbe essere facilmente risolvibile. Tuttavia, a volte risultati in studi più piccoli semplicemente non possono essere duplicati in uno studio più ampio, ei medici non sono mai del tutto sicuri della ragione.
La verità è che le differenze osservate tra i primi studi sull'efficacia e l'intento di trattare gli studi, sono la vera ragione per cui l'intenzione di trattare i modelli è importante. Questo tipo di studio cerca di colmare il divario di comprensione tra il modo in cui le droghe lavorano negli studi di ricerca e come funzionano nel mondo reale. Quel divario può essere grande.