Quali sono i trattamenti biologici?

I "biologici" si riferiscono a qualsiasi tipo di terapia medica derivata da organismi viventi come esseri umani, animali o microrganismi. Questo contrasta con i farmaci farmaceutici non biologici tradizionali, che sono sintetizzati in un laboratorio tramite processi chimici senza usando parti di cose viventi. Altri termini usati a volte includono "terapia biologica", "terapia biologica", "biologici" e "biofarmaceutici". Potresti anche sentirli chiamati dai loro nomi da banco, o come sottocategoria specifica di terapie biologiche (es. , terapia genetica).
Le più antiche forme di biologia esistono da molti anni, come i vaccini sviluppati nel 19^esimo secolo. L'insulina era un'altra terapia biologica relativamente precoce. Tuttavia, dagli anni '90, il numero di prodotti biologici presenti sul mercato si è enormemente moltiplicato. Molti tipi di terapia biologica sono ora disponibili per trattare una vasta gamma di diverse condizioni mediche come varie forme di cancro e malattie autoimmuni. Altre sono sviluppate e rese disponibili ogni anno. Queste terapie biologiche presentano tutti diversi vantaggi e potenziali rischi.

Quali tipi di terapia biologica sono disponibili?

Alcune delle classi generali di prodotti biologici comprendono:

Sangue o altri prodotti sanguigni (come le piastrine)
Terapie ormonali steroidee (come estrogeni, testosterone)
Vaccini (come per la prevenzione delle malattie)
Antitossine (come per trattare un morso di serpente)
Proteine ricombinanti (come l'insulina o l'eritropoietina)
Acidi nucleici ricombinanti (come quelli sviluppati per l'ipercolesterolemia genetica)
Interleuchine (molecole immunitarie che possono essere utilizzate per trattare alcune infezioni e tumori)
Tendini, legamenti o altri materiali utilizzati per il trapianto
Anticorpi monoclonali (come quelli usati per il trattamento di malattie autoimmuni e cancro)
Terapie con cellule staminali (come per alcuni tipi di cancro o malattie genetiche)
Altre terapie cellulari (come specifiche cellule T utilizzate per trattare il cancro)
Terapie geniche (come quelle per condizioni genetiche)

Condizioni che possono essere trattate con la terapia biologica

Le terapie biologiche più recenti hanno rivoluzionato il trattamento di molte diverse malattie. Sono stati particolarmente importanti per il trattamento di malattie autoimmuni, cancro e alcune condizioni genetiche.
Ad esempio, sono state sviluppate terapie biologiche per trattare quanto segue:

Artrite reumatoide
Psoriasi
Spondilite anchilosante
Morbo di Crohn
Sclerosi multipla
Retinopatia diabetica
Degenerazione maculare legata all'età
Diabete
Tumore gastrico
Cancro al seno
Cancro al colon
Forme di leucemia e linfoma
Infertilità
osteoporosi
Fibrosi cistica
Emofilia
Anemia falciforme

Comprensione dei farmaci biologici per il trattamento dell'artrite

In che modo le terapie biologiche differiscono dalle droghe farmaceutiche tradizionali?

In generale, il processo di produzione per i farmaci biologici è più complicato rispetto ai farmaci a piccole molecole (trattamenti farmacologici "non biologici", come l'aspirina). Questo fa parte del motivo per cui i farmaci biologici sono in genere più costosi rispetto alle alternative di trattamento non biologiche. Poiché il processo di produzione è così complicato, la struttura dei prodotti biologici potrebbe non essere completamente compresa. Potrebbe essere difficile o impossibile per un'altra azienda replicarlo esattamente.
I biologici sono molecole più grandi e complesse rispetto ai farmaci farmaceutici tradizionali. A differenza dei prodotti farmaceutici tradizionali, richiedono alcuni componenti di un organismo vivente per essere fabbricati.
Nel complesso, le terapie biologiche sono più mirate rispetto ai trattamenti non biologici. Ad esempio, il metotrexato e la sulfasalazina sono due non-trattamenti farmacologici biologici per l'artrite reumatoide. Questi farmaci influenzano più parti del sistema immunitario di una persona. Al contrario, le terapie biologiche per l'artrite reumatoide hanno bersagli molto specifici (come il blocco di un recettore specifico per una molecola immunitaria mirata). Questo riduce la probabilità di alcuni effetti collaterali, sebbene altri siano ancora un potenziale rischio.
I biologici tendono ad essere più sensibili al calore e alla luce. Spesso, non possono essere assunti per bocca, ma devono essere somministrati per iniezione o infusione.

Come funzionano i biologici?

Diverse terapie biologiche hanno scopi, obiettivi e design diversi, e funzionano tutti in modo leggermente diverso. Non esitare a chiedere al tuo medico se hai domande sulla particolare terapia biologica che ti riguarda.
Ad esempio, prendere tocilizumab (nome commerciale Actemra), un biologico usato per trattare l'artrite reumatoide. Appartiene a una classe di terapie biologiche chiamate anticorpi monoclonali. Tecnicamente, il tocilizumab è un anticorpo ricombinante di recettori IL-6 anti-umani IgG1 monoclonale. A differenza degli anticorpi che il tuo corpo produce in modo naturale, questo tipo di anticorpi non combatte le infezioni. Invece, può essere usato per indirizzare direttamente le condizioni come l'artrite reumatoide.
Cos'è un anticorpo monoclonale? IL-6 è una citochina (una molecola di segnalazione immune). Può legare celle e inviare segnali. Quando IL-6 si lega, tende ad aumentare l'infiammazione e altri processi che aggravano l'artrite reumatoide. Tocilizumab blocca in parte il recettore per IL-6, che può ridurre i sintomi.
Questi particolari anticorpi monoclonali sono prodotti attraverso una serie di passaggi, a cominciare dalla produzione precoce di anticorpi nei topi. Quindi gli scienziati modificano questi anticorpi, sostituendo gran parte di essi con parti di anticorpi umani. All'interno del laboratorio sono realizzate molte copie identiche di questi nuovi anticorpi. Questi anticorpi ibridi possono quindi essere somministrati al paziente per contribuire a bloccare la risposta del corpo a IL-6.
Se un biologico ha "ab" alla fine del suo nome, è un buon indizio che il prodotto sia una specie di anticorpo modificato.

Biologia specifica

Biologia nelle malattie autoimmuni

Alcuni dei prodotti biologici più comunemente utilizzati sono utilizzati per le malattie autoimmuni, malattie in cui il sistema immunitario del corpo svolge un ruolo nell'attaccare anormalmente il proprio tessuto. Questi includono condizioni come l'artrite reumatoide, la psoriasi, la malattia di Crohn e altri. Molte di queste terapie particolari sono approvate dalla FDA per trattare più di un tipo di malattia autoimmune. In alcuni casi, i medici possono prescrivere questi trattamenti off-label se non hanno subito l'intera serie di studi necessari per l'approvazione della FDA, ma ci sono ancora buone ragioni per pensare che potrebbero essere efficaci.
Quali sono le malattie autoimmuni? Poiché i biologici sono spesso costosi e più difficili da somministrare, spesso vengono somministrati (ma non sempre) dopo aver provato un altro tipo di terapia non biologica.
Uno dei tipi più comuni di moderne terapie biologiche per la malattia autoimmune è il blocco TNF. I bloccanti del TNF includono i popolari farmaci etanercept (Enbrel), adalimumab (Humira) e infliximab (Remicade). Questi farmaci bloccano tutti gli effetti infiammatori a valle di una molecola immunitaria chiamata TNF-alfa. Sono approvati dalla FDA per diverse malattie autoimmuni.
Altri prodotti biologici sono stati sviluppati per bloccare i recettori per diverse molecole immunitarie. Altri sono stati progettati per colpire le cellule T, cellule specifiche del sistema immunitario. Alcuni di questi altri biologici importanti nella malattia autoimmune includono:

Ustekinumab (Stelara)
Secukinumab (Cosentyx)
Abatacept (Orencia)
Guselkumab (Tremfya)

Un altro importante biologo nella malattia autoimmune è l'interferone beta-1a (Avonex), che è un trattamento chiave per la sclerosi multipla.

Biologics in Cancer Treatment

Le terapie biologiche sono anche molto importanti per il trattamento del cancro e molte continuano a essere sviluppate. Esistono molti tipi diversi di questi trattamenti. A volte sono usati come trattamento di prima linea. Altre volte vengono utilizzate dopo che altri trattamenti hanno fallito, o nei tumori avanzati. Spesso, vengono utilizzati in aggiunta ad altri trattamenti.
Alcuni di questi trattamenti sono anticorpi terapeutici. Ad esempio, il farmaco, pembrolizumab (Keytruda) è un anticorpo progettato biologicamente che è approvato per il trattamento di molti diversi tipi di tumori solidi. Funziona prendendo di mira un particolare recettore trovato su alcune cellule immunitarie. Ciò consente alle cellule immunitarie di distruggere più facilmente le cellule tumorali. Questi tipi di terapie biologiche che stimolano il sistema immunitario del corpo a combattere meglio il cancro sono chiamate immunoterapie.
Che cos'è l'immunoterapia e come funziona? Altri tipi di anticorpi terapeutici interferiscono con le vie di segnalazione che promuovono la crescita del tumore, come il trastuzumab (Herceptin). Oppure possono scatenare le cellule tumorali per distruggerle, come il rituximab (Rituxan). In altri casi, possono essere collegati a una sostanza tossica, che può aiutare a distruggere le cellule tumorali. Ad esempio, il farmaco ado-trastuzumab emtansine (Kadcyla) funziona in questo modo. Esistono anche altri tipi di anticorpi terapeutici.
La terapia con cellule immunitarie è un'altra area importante della terapia del cancro biologico in fase di sviluppo. Ciò comporta la raccolta di alcune delle cellule immunitarie di un individuo, modificandole in qualche modo e quindi reintroducendole. Questo rende le cellule immunitarie della persona più capaci di attaccare il tumore. La terapia con linfociti infiltranti il tumore e la terapia con cellule CAR-T rientrano entrambe in questa categoria.
Un'altra importante classe di prodotti biologici comprende proteine prodotte in laboratorio. Ad esempio, diverse diverse molecole immunitarie (diversi tipi di interferoni e interleuchine) sono utilizzate per più tipi di cancro.

Biologia nelle malattie genetiche rare

La terapia biologica è anche molto importante nel trattamento di malattie genetiche rare. Questo probabilmente diventerà più importante in futuro man mano che sempre più terapie genetiche saranno disponibili. Ad esempio, alcune terapie biologiche per il trattamento di malattie rare comprendono la terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Gaucher, i fattori di coagulazione del sangue per l'emofilia o le immunoglobuline per le persone con determinati disordini genetici.
I trapianti di cellule staminali, usati per trattare molti tipi di malattie genetiche rare, tra cui l'anemia falciforme, sono anche una sorta di terapia biologica. I ricercatori stanno anche continuando a sviluppare terapie di RNA e terapie geniche che potrebbero essere utilizzate per curare molte malattie rare.

Le biologìe possono essere assunte con altre terapie non biologiche?

Sì, di solito. Le terapie biologiche sono spesso adottate insieme a terapie non biologiche più antiche. Ad esempio, qualcuno con artrite reumatoide potrebbe continuare a prendere metotrexato aggiungendo un ulteriore trattamento biologico. In altri casi, il trattamento biologico sostituirà le precedenti terapie non biologiche. Dipenderà dalla tua situazione specifica.

Potenziali effetti collaterali

I potenziali effetti collaterali dei prodotti biologici variano in base alla terapia biologica specifica in questione. In alcuni casi, questi effetti collaterali sono piuttosto lievi, come un'eruzione cutanea. Alcuni altri effetti indesiderati comuni possono includere infezioni respiratorie, reazioni simil-influenzali o arrossamenti nel sito di iniezione.
Effetti collaterali dei farmaci biologici iniettati per l'artrite Tuttavia, sono possibili anche effetti collaterali più gravi, come una grave reazione allergica. Esistono alcuni potenziali effetti collaterali specifici delle terapie biologiche che colpiscono diverse parti del sistema immunitario. In particolare, molti di questi trattamenti hanno un rischio di immunosoppressione. Ciò significa che parte del tuo sistema immunitario non può rispondere per combattere le infezioni nel modo normale. Questo potrebbe renderti più suscettibile a certi tipi di infezioni. In alcuni casi, potrebbero correre il rischio di riattivare le infezioni dormienti che altrimenti non ti darebbero necessariamente un problema, come la tubercolosi.
Alcune terapie biologiche che colpiscono il sistema immunitario possono anche aumentare il rischio di alcuni tumori. Tuttavia, questo non è vero per tutte le terapie biologiche. Inoltre, il rischio potrebbe essere solo piccolo o inesistente in un farmaco che altrimenti fornisce molti potenziali benefici. Parla con il tuo fornitore di servizi sanitari per assicurarti di prendere una decisione che abbia senso per te. I rischi sono generalmente meglio compresi per le terapie biologiche che sono in circolazione da un po 'rispetto ai trattamenti più recenti. Il tuo medico può darti un'idea migliore dei potenziali effetti collaterali di una particolare terapia biologica nella tua situazione.

I biologi sono sicuri da usare durante la gravidanza e l'allattamento al seno?

La maggior parte delle terapie biologiche non sono state studiate in donne in gravidanza o che allattano, ma sappiamo che specifici trattamenti biologici possono essere pericolosi per un feto o un bambino che allatta al seno. Tuttavia, potrebbe anche essere un rischio interrompere un trattamento biologico se ne stai già utilizzando uno. Parlate con il vostro medico della vostra particolare situazione e dei rischi e benefici generali. Se stai prendendo una terapia biologica e scopri di essere incinta, non smettere di prenderla subito. Invece, chiama l'ufficio del tuo medico e dì loro la situazione.

È necessario lo screening prima di iniziare una biografia?

Come sempre, il medico vorrà fare un'accurata anamnesi e un esame clinico prima di prescrivere una terapia biologica. Ciò aiuterà il medico a garantire che i potenziali benefici del trattamento superino i potenziali rischi. In alcuni casi, il medico dovrà accertarsi di non avere determinati fattori di rischio prima di iniziare un biologico. Le persone con determinate condizioni mediche potrebbero non essere in grado di ottenere trattamenti biologici. Oppure potrebbe essere necessario ottenere un test di screening per la tubercolosi o un test di screening per l'epatite. Ma questo non sarà necessario per ogni tipo di terapia biologica. Il medico ti comunicherà quali test di screening potrebbero avere senso per te.
In generale, non dovresti ricevere determinati tipi di vaccini (quelli che contengono componenti virali vivi) mentre prendi farmaci biologici che influenzano il tuo sistema immunitario. Quindi potrebbe essere necessario prendere alcuni di questi vaccini prima di iniziare la terapia.

Come sono gestiti i biologici?

Questo varia in base al prodotto biologico specifico. Attualmente, la maggior parte dei prodotti biologici non può essere presa per via orale, sebbene le aziende farmaceutiche stiano lavorando per sviluppare terapie orali.
In generale, i biologici vengono somministrati come iniezioni o come infusioni. Potresti riuscire a farti un'iniezione sotto la pelle o potresti volere l'aiuto di un membro della famiglia.
Le terapie biologiche sono sensibili al calore e alla luce, quindi segui attentamente tutte le istruzioni di preparazione fornite dal tuo medico.
Le infusioni endovenose sono somministrate attraverso una vena. Questi di solito richiedono più tempo, forse un paio d'ore. Questi sono tipicamente indicati in un ufficio medico.
In alcuni casi, è necessario un solo trattamento. In altri, il trattamento biologico dovrà essere assunto a intervalli regolari nel tempo.

Quanto velocemente funzionano i biologici?

Quanto velocemente un farmaco biologico funziona dipende dalla particolare terapia. Ad esempio, una dose di insulina inizia a funzionare quasi immediatamente. Ma per qualcosa come una terapia biologica per l'artrite reumatoide o la psoriasi, potresti non notare miglioramenti per un paio di settimane o anche un mese o più. Chiedi al tuo medico cosa ti puoi aspettare nella tua situazione particolare.

Cosa sono i biosimilari?

A causa del modo in cui vengono prodotti i prodotti biologici, è difficile per le aziende concorrenti produrre prodotti che siano esattamente equivalenti alle terapie biologiche sviluppate in precedenza. A differenza dei vecchi farmaci composti chimici, la maggior parte dei biologici non ha equivalenti generici rigorosamente definiti. La FDA definisce i generici come aventi esattamente lo stesso principio attivo di un farmaco di marca. Non solo, ma sono anche bioequivalenti, cioè hanno la stessa forma di dosaggio, forza, qualità e prestazioni.
Invece, i biologi hanno qualcosa chiamato "biosimilari", che sono stati definiti dalla legge nel 2009. Questi trattamenti sono approvati dalla FDA come non avendo differenze clinicamente significative dall'agente di marca originale. Dovrebbero funzionare allo stesso modo del prodotto di riferimento e dovrebbero essere altrettanto sicuri ed efficaci. I biosimilari sono generalmente meno costosi del prodotto originale, ma le aziende farmaceutiche hanno esercitato pressioni contro il loro uso, rivendicando la mancanza di prove di sicurezza ed equivalenza.
Se è disponibile un biosimilare, assicurati di parlare con il tuo medico se è l'opzione migliore per te. Ha anche senso assicurarsi che la FDA abbia designato il biosimilare come intercambiabile con il prodotto originale.