Nuovi trattamenti per la fibrosi polmonare idiopatica
Che cos'è la fibrosi polmonare idiopatica?
La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia cronica oa lungo termine che distrugge i piccoli spazi all'interno dei polmoni (interstizie). Anche se esistono dati limitati sulla prevalenza esatta della malattia, l'American Lung Association stima che colpisce circa 140.000 americani. Mentre stavo leggendo la letteratura, ho visto stime molto più basse quando la malattia è stata definita in modo più restrittivo (per favore scusate il gioco di parole), con conseguenze che vanno da 14 a 28 persone su 100.000. Le persone con la malattia hanno generalmente 50 anni e più e la malattia colpisce più gli uomini che le donne.Nessuno sa cosa causi la fibrosi polmonare idiopatica (motivo per cui si chiama an idiopatica disturbo). Quello che sappiamo è che questa malattia mortale aumenta il rinculo nei polmoni - i polmoni sono un organo elastico - rendendo più difficile respirare. Da notare, la fibrosi polmonare idiopatica è un restrittivo malattia polmonare che diminuisce i volumi polmonari. Una volta diagnosticata, l'età media di sopravvivenza per le persone con la malattia è di soli 4 anni.
La fibrosi polmonare idiopatica provoca infiammazione e alterazioni fibrotiche (cicatrizzazione) nel tessuto polmonare (parenchima) che è collegato meccanicamente ai capillari polmonari negli alveoli. I capillari polmonari negli alveoli sono così distrutti; i capillari polmonari sono coinvolti nello scambio di ossigeno e introducono sangue ricco di ossigeno nel corpo. In altre parole, nelle persone con fibrosi polmonare idiopatica, cicatrici nel tessuto polmonare risucchiano la capacità dei capillari polmonari di filtrare l'ossigeno dall'aria che respiriamo.
La fibrosi polmonare idiopatica rende difficile respirare dopo lo sforzo. Provoca anche tosse e un cambiamento dei suoni polmonari all'esame. Molti sintomi della malattia sono anche sistemici o di tutto il corpo e comprendono affaticamento, perdita di peso e bastonatura delle dita delle mani e dei piedi. Le scansioni TC ad alta risoluzione (immagini con raggi x dettagliati) mostrano un aspetto irregolare o pezzato e "a nido d'ape" in cui si sono verificati cambiamenti fibrotici. La biopsia chirurgica fornisce una diagnosi definitiva della malattia. Con il progredire della fibrosi polmonare, conduce a una serie di condizioni concomitanti o concomitanti, tra cui insufficienza respiratoria, insufficienza cardiaca e ipertensione polmonare.
Sebbene non siamo sicuri di quale sia la causa esatta della fibrosi polmonare idiopatica, sappiamo che ci sono alcuni probabili fattori di rischio per la malattia:
- fumare sigarette
- infezioni polmonari virali
- inalazione di gas, fumi, polvere e altre piccole particelle
- GERD (malattia da reflusso gastroesofageo AKA bruciore di stomaco cronico)
- genetica
Cosa sono Pirfenidone (Esbriet) e Nintedanib (Ofev)?
Negli studi clinici, pirfenidone (Esbriet) e nintedanib (Ofev) hanno dimostrato di mitigare la fibrosi o le cicatrici, e quindi la progressione lenta della malattia.Il pirfenidone ha molteplici meccanismi d'azione possibili ed è un farmaco orale. Negli studi clinici di fase 3, quasi la metà dei partecipanti con fibrosi idiopatica da lieve a moderata che ricevevano pirfenidone ha visto un declino ridotto della capacità vitale forzata. Questa misura indica una progressione ritardata della malattia. I partecipanti hanno sperimentato altri benefici positivi, tra cui miglioramenti nella distanza percorsa in 6 minuti e diminuzione della mortalità (numero di decessi) durante il periodo di studio di 52 settimane. Possibili effetti avversi del trattamento erano gestibili e limitati a fotosensibilità, crampi allo stomaco, nausea e vomito.
Nintenanib è un inibitore della tirosin-chinasi e come il pirfenidone è un farmaco per via orale. Tra gli altri processi biologici, la tirosina chinasi è coinvolta in cicatrici e cambiamenti fibrotici. Negli studi clinici di fase 3, come il pirfenidone, anche nintenanib ha rallentato la progressione della fibrosi polmonare idiopatica misurata da una riduzione del tasso di declino della capacità vitale forzata. I possibili effetti avversi includono diarrea, nausea, vomito, mal di testa, aumento della pressione sanguigna e aumento degli enzimi epatici (un indicatore di disfunzione epatica). Infine, Ofev è un teratogeno che non dovrebbe essere assunto durante la gravidanza per paura di deformità o morte fetale.
Cosa fanno Pirfenidone (Esbriet) e Nintedanib (Ofev) per te?
Se tu o qualcuno che conosci ha una fibrosi polmonare idiopatica, l'approvazione di pirfenidone (Esbriet) e nintedanib (Ofev) è una vera svolta medica che dovrebbe essere accolta come una buona notizia. Tuttavia, alcuni problemi devono essere chiariti prima che questi farmaci trovino veramente il loro posto nella medicina clinica. Innanzitutto, non è chiaro se pirfenidone e nintendanib debbano essere usati separatamente o simultaneamente nel trattamento della fibrosi polmonare idiopatica. Se usati insieme, non siamo sicuri di quale farmaco debba essere usato per primo. Se usati separatamente, non siamo sicuri che i farmaci mostreranno un effetto sinergico o aumentato. In secondo luogo, non siamo sicuri che alcune persone siano particolarmente sensibili ("responder") a uno o entrambi questi farmaci. In terzo luogo, non sappiamo se i farmaci continueranno a mitigare la progressione della fibrosi polmonare idiopatica dopo il periodo di prova di quasi un anno.In ultima analisi, se tu o una persona cara avete la fibrosi polmonare idiopatica, considerate di saperne di più sui gruppi di supporto per la malattia all'American Lung Association o National Heart, Lung and Blood Institute.
