Harvoni Un altro stupefacente farmaco mirato all'epatite C

Dicono che non puoi mettere un cartellino del prezzo sulla tua salute. Con oltre $ 1000 di pillole, la nuova droga miracolosa, Harvoni, dimostra probabilmente questo aforisma.
Il 10 ottobre 2014, la FDA ha approvato Harvoni, un nuovo farmaco per l'insidioso virus dell'epatite C. Nel 2014, Harvoni è stato il terzo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento dell'epatite C e notevole per la sua notevole efficacia e la somministrazione orale una volta al giorno.
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Cos'è l'epatite C?

L'epatite C è un virus a RNA che causa epatite o infiammazione del fegato. Attualmente, l'epatite C è la causa infettiva principale della malattia epatica cronica negli Stati Uniti e colpisce il 3% della popolazione mondiale. L'epatite C si diffonde attraverso sangue o prodotti sanguigni e, prima dell'avvento di uno screening adeguato per il virus, molte persone sono state infettate dopo trasfusioni di sangue. Attualmente, la maggior parte delle persone sviluppa l'epatite C dopo aver condiviso gli aghi durante l'utilizzo di droghe illecite.
L'epatite C è un agente patogeno insidioso che raramente causa una malattia acuta clinicamente evidente. Invece, molte persone vengono diagnosticate dopo aver presentato una malattia cronica - in media, da 10 a 18 anni dopo essere stati infettati dal virus. Inoltre, l'infezione da virus dell'epatite C porta a malattie croniche in oltre l'85% delle persone infette. 
L'epatite C ha un'affinità pronunciata per gli epatociti o le cellule del fegato. Inoltre, il virus muta rapidamente e quindi fa un buon lavoro eludendo il sistema immunitario del corpo. L'infiammazione a lungo termine o cronica porta infine a necrosi diffusa o morte delle cellule epatiche e della cirrosi. La cirrosi appare come tessuto cicatrizzato mescolato a noduli rigenerativi che conferiscono al fegato un aspetto classico "bitorzoluto". Alla fine, l'epatite C porta ad una ridotta funzionalità epatica e insufficienza epatica. Infine, l'infezione cronica con l'epatite C aumenta il rischio di carcinoma epatocellulare o di cancro del fegato. Di nota, l'alcol, il fumo, l'obesità e la co-infezione con altre malattie come l'HIV (o anche il virus dell'epatite B) rendono l'infezione da epatite C molto peggiore.  
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Trattamento prima dell'avvento della droga come Harvoni

L'anno scorso, la FDA ha subito uno strappo e ha approvato 3 diversi farmaci per il trattamento dell'epatite C: Harvoni e i suoi cugini chimici Olysio (simeprevir) e Sovaldi. C'era una volta, tuttavia, l'unico trattamento farmacologico mirato al virus dell'epatite C era l'interferone pegilato combinato con ribavirina. Questa opzione, anche se efficace, è meno efficace nel suscitare una risposta virologica sostenuta ("cura") rispetto ad Harvoni e ai suoi cugini. Inoltre, l'interferone e la ribavirina sono più difficili da somministrare, impiegano più tempo per somministrare e hanno più effetti avversi rispetto ai farmaci come Harvoni.   
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Allora, qual è Harvoni?

Harvoni appartiene a una classe di farmaci noti come antivirali ad azione diretta. Questi farmaci sono più precisi ed efficaci contro la replicazione virale rispetto all'interferone peghilato e alla ribavirina. Da notare, Harvoni si è dimostrato molto efficace nelle persone classicamente resistenti al trattamento dell'epatite C. Inoltre, Harvoni è somministrato come una pillola orale combinata ed è il primo della sua classe ad essere somministrato senza interferone pegilato e Ribavirina. Negli studi clinici, oltre il 90% dei partecipanti, sia con che senza cirrosi, che hanno ricevuto Harvoni ha ottenuto una risposta virologica sostenuta ("cura") dopo sole 12 settimane di terapia.
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Cosa significa Harvoni per te?

Se tu o qualcuno che conosci ha l'epatite C, Harvoni è un trattamento molto promettente. Innanzitutto, gli studi dimostrano che il trattamento antivirale finalizzato all'eradicazione del virus dell'epatite C può migliorare l'istologia epatica e prevenire un ulteriore deterioramento del fegato. In secondo luogo, Harvoni, che si presenta sotto forma di una pillola combinata, è più efficace e più facile da prendere rispetto ai regimi centrati sull'interferone pegilato e sulla ribavirina. In terzo luogo, Harvoni si è dimostrato molto efficace nelle persone classicamente resistenti al trattamento dell'epatite C (pazienti con cirrosi o genotipo 1).
Una nota finale, droghe come Harvoni hanno ricevuto molta stampa per essere davvero costose. Un regime di 12 settimane può costare $ 94,500 o più di $ 1,000 a pillola! (O, a seconda di come la si guarda, il prezzo di una Mercedes-Benz S550.) Inoltre, molti programmi statali di Medicaid hanno difficoltà a coprire i costi di tale trattamento e richiedono che i pazienti soddisfino una rigida serie di criteri clinici per ricevere l'autorizzazione preventiva.
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Su una nota finale ...

Droghe come Harvoni si sono beccate un bel culo per essere così costose. Certo costano un sacco di soldi, ma i costi della salute pubblica e della qualità di vita dell'alternativa - nessun trattamento efficace per quelli con epatite cronica C - superano di gran lunga il costo quasi centocinquanta del trattamento. Lo sviluppo di farmaci come Harvoni è una vera svolta medica (e non uso questo termine alla leggera). Questo farmaco promette di aiutare le persone con la malattia più intrattabile a evitare una vita cronica e, naturalmente, il prezzo che tale cronicità assume su famiglia, amici e persone care.