Ocrevus per il trattamento della sclerosi multipla

Ocrevus (ocrelizumab) è il primo farmaco MS (PPMS) a progressione primaria ad essere approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. È anche approvato per tipi di MS recidivante (RMS). Ocrevus è una terapia che modifica la malattia, il che significa che ha lo scopo di rallentare la progressione della malattia, non di trattare i sintomi.
Il PPMS rappresenta tra il 10 e il 15 percento dei casi di SM. L'approvazione di Ocrevus del 2017 è stata una pietra miliare importante per le persone con questa forma di malattia. Per le persone con RMS, che è la stragrande maggioranza di coloro che convivono con una forma di questa malattia, ogni nuova approvazione di un farmaco significa una nuova speranza per la gestione della malattia.

Come funziona

Come un tipo di immunosoppressore chiamato anticorpo monoclonale umanizzato, il farmaco si lega selettivamente a una molecola chiamata CD20, che si trova sulla superficie delle cellule B (un tipo di cellula del sistema immunitario). In tal modo, il farmaco riduce il numero di cellule B nel sangue.
Le cellule B svolgono un ruolo nella perdita della guaina mielinica e danno nella sclerosi multipla, che è causata da una reazione autoimmune (il sistema immunitario attacca erroneamente parti del corpo). L'abbassamento del numero di queste particolari cellule B ha dimostrato di ridurre l'attività della malattia della SM.
Ocrevus bersaglia solo le cellule B, tuttavia, così altre cellule del sistema immunitario (come le cellule T) rimangono intatte, contribuendo a mantenere la vostra funzione immunitaria.
Comprensione della malattia autoimmune

Efficacia

Prima della sua approvazione, Ocrevus è stato esaminato in tre studi di fase III per il trattamento della SM recidivante e della SM progressiva primaria.
In due studi - uno pubblicato nel 2016 e l'altro nel 2017 - Ocrevus è stato confrontato con Rebif (interferone beta-1a) per il trattamento di persone con SM recidivante-remittente. Poiché attualmente non esiste un farmaco approvato dalla FDA per la SM progressiva primaria, Ocrevus è stato confrontato con il placebo in tale studio.
Ocrevus ha fatto bene. I test RMS hanno coinvolto più di 1600 partecipanti che sono stati seguiti per quasi due anni. Rispetto a Rebif, Ocrevus ha dimostrato:

Un tasso di recidiva inferiore dal 46 al 47 percento
Progressione della disabilità inferiore a 12 e 24 settimane, secondo l'Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Dal 94% al 95% in meno di lesioni che potenziano il gadolinio sulla risonanza magnetica (MRI)

Nello studio PPMS, oltre 700 partecipanti sono stati trattati con Ocrevus o con un placebo per almeno 120 settimane (circa 2,25 anni). I ricercatori hanno notato il gruppo Ocrevus:

Ha avuto una riduzione della progressione della disabilità confermata del 24% a 12 settimane e del 25% a 24 settimane
Ridotto il tempo necessario per percorrere 25 piedi di quasi il 30%
Il volume totale delle lesioni cerebrali iperintense T2 è diminuito del 3,4%, a differenza di un aumento del 7,4% nel gruppo di controllo

Una revisione del 2018 delle terapie con cellule B per la SM ha posto diverse domande per ricerche future basate sull'elevata efficacia di Ocrevus, tra cui:

La progressione secondaria potrebbe essere prevenuta del tutto se la terapia anti-CD20 fosse somministrata all'esordio della malattia?
Le terapie con cellule B più selettive potrebbero bersagliare solo le cellule CD20 indesiderate rispetto a tutte loro?

Queste domande mostrano quanto promettente questo tipo di trattamento appare.

Amministrazione

L'ocrevus viene somministrato per infusione, nel senso che vai in un centro di infusione o in uno studio medico, inserisci un ago e ricevi il farmaco per via endovenosa (nelle vene).
La prima dose di Ocrevus viene somministrata in due infusioni a distanza di 14 giorni. Successivamente, riceverai una singola infusione ogni sei mesi. Il dosaggio è di 300 milligrammi (mg) per ciascuno dei primi due e 600 mg successivamente.
I trattamenti iniziali richiedono generalmente almeno due ore e mezza, e quelli successivi saranno più di tre ore. Si consiglia ai medici di controllarla per almeno un'ora dopo l'infusione, in modo che possano controllare eventuali effetti collaterali correlati all'infusione.

Effetti collaterali

Ci vuole tempo per stabilire il profilo di sicurezza completo per qualsiasi farmaco. Tuttavia, una revisione di studi su Ocrevus pubblicata nel 2018 ha concluso che il profilo di sicurezza del mondo reale sembrava essere coerente con quanto osservato nelle sperimentazioni cliniche, il che significa che non sono stati riscontrati problemi inattesi.
Effetti collaterali negativi osservati nei due studi RMS inclusi:

Reazioni correlate all'infusione come eruzione cutanea, arrossamento o prurito
Infezioni gravi nell'1,3% del gruppo Ocrevus (rispetto al 2,9% nel gruppo Rebif)
Nuove crescite tissutali anomale (neoplasie) nello 0,5 per cento degli utenti di Ocrevus, che è leggermente superiore allo 0,2 per cento osservato negli utenti Rebif

Nella sperimentazione PPMS, gli effetti collaterali inclusi:

Reazioni all'infusione (eruzione cutanea, prurito, arrossamento, irritazione della gola), che erano più comuni dopo la prima infusione
Infezioni del tratto respiratorio superiore
Infezioni da herpes orale
Infezioni gravi nel 6,2% del gruppo Ocrevus (solo leggermente superiore al 5,9% nel gruppo placebo)
Maggiore percentuale di neoplasie, come il cancro della mammella e della pelle, nel gruppo Ocrevus, che richiede ulteriori indagini sul perché

Finora, Ocrevus non è stato collegato a nessun caso di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), che è un rischio di farmaci MS nella stessa classe. Tuttavia, è troppo presto per dire se PML è o non è un rischio con questo farmaco.
Sintomi e diagnosi di PML Mentre gli effetti collaterali derivanti dall'infusione sono comuni, raramente sono gravi. Inoltre, il rischio di avere una reazione si riduce ad ogni trattamento.

Considerazioni e controindicazioni

Se sei stato infettato dal virus dell'epatite B, non dovresti andare su Ocrevus a meno che uno specialista del fegato non lo abbia approvato per te.
Negli studi su animali gravidi, Ocrevus è stato associato a gravi effetti collaterali, tra cui la morte del feto. Il farmaco non è stato testato in gravidanze umane. Alle donne in età fertile si consiglia l'uso di contraccettivi durante il trattamento con questo farmaco. Se si desidera iniziare una gravidanza, il medico può consigliare di interrompere il farmaco per diversi mesi prima di provare a concepire.
L'ocrevus passa nel latte materno, secondo i dati di studi su animali. Parlate con il vostro medico dei rischi per il vostro bambino rispetto ai benefici per voi.

Costo

Il costo di Ocrevus è di $ 65.000 all'anno, o circa $ 5.400 al mese. Anche se costoso, si tratta di circa il 20 percento al di sotto del prezzo medio di un farmaco per la SM.
Se la tua assicurazione non lo copre, o ti viene lasciato un importo considerevole, ci sono risorse che possono aiutarti. Per verificare se sei idoneo per un programma di assistenza, contatta il produttore, Genentech, al numero 1-866-422-2377 o visita il loro sito Web.

Una parola da Verywell

Non importa quanto bene possa funzionare un farmaco per alcune persone, non è garantito che funzioni per tutti. Scegliere il giusto trattamento per la SM è un processo delicato e individualizzato. Lavorare a stretto contatto con il tuo medico, fare le tue ricerche e prestare molta attenzione a come i nuovi farmaci ti influenzano può aiutarti a trovare il miglior regime di trattamento.